和黃醫藥將解讀ASCO 2020上發表的全球臨床試驗數據

新聞稿

– 納入療效評估的沃利替尼治療MET外顯子14跳變NSCLC 患者的ORR為49.2%，DCR為93.4%，DoR為9.6個月，其中36%的患者屬於更具侵襲性的疾病亞型 –

– PRCC患者中開展的沃利替尼對比舒尼替尼研究中ORR分別為27%和7%。至數據截止時，對沃利替尼治療有反應的患者均未出現疾病進展，總生存期的風險比為0.51，數值令人鼓舞，而中位生存期則尚未到達 –

– 正在進行的索凡替尼治療美國進展性NET患者的臨床試驗中，無論患者既往接受過何種治療，均顯示出頗具前景的療效 –

– 和黃醫藥將於6月1日（星期一）美國東部夏令時間上午8點（香港時間晚上8點）召開電話會議及網絡直播，以解讀相關數據 –

倫敦：2020年5月29日，星期五：和黃中國醫藥科技有限公司（簡稱「和黃醫藥」或「Chi-Med」）（納斯達克/倫敦證交所：HCM）今日於美國臨床腫瘤學會（ASCO）2020年網上年會發佈正在進行的沃利替尼和索凡替尼研究的最新與更新後的分析結果，該年會於2020年5月29至31日召開。和黃醫藥將於2020年6月1 日（星期一）召開電話會議和網絡直播，以解讀相關臨床數據並討論下一步的發展計劃。

本次電話會議將於網絡進行音頻同步直播，屆時可於www.chi-med.com/event收聽。投資者可撥打以下號碼參與電話會議：+1‑866 213 0992 (美國免費電話) / 0800 032 2849 (英國免費電話) / +852-2112 1888 (中國香港)。其他撥入電話號碼可參見和黃醫藥官網。請使用會議室密碼「 6929001#」。

沃利替尼 — 一種強效、高選擇性的口服間充質上皮細胞轉化受體（「MET」）抑制劑
在迄今涉及全球範圍內逾1,000名患者的臨床研究中，沃利替尼在多種MET基因異常的腫瘤中均表現出了良好的臨床療效，並且具有可接受的安全性特徵。

這是一項進行中沃利替尼單藥治療既往全身性治療失敗或無法接受化療的MET外顯子14跳變NSCLC患者的中國II期臨床試驗 （clinicaltrials.gov註冊號：NCT02897479），其中沃利替尼顯示出頗具前景的的抗腫瘤活性及可接受的耐受性。研究中約35%的患者屬於NSCLC的一種高侵襲性亞型—PSC[i] 。未經既往治療的患者約佔治療總患者的40%，其餘患者既往均曾接受其他治療。

截止2020年3月31日，49.2%的可評估療效的患者出現確認緩解，93.4%的療效可評估患者中觀察到疾病控制。

緩解持續時間（「DoR」）、無進展生存期（「PFS」）和總生存期（「OS」）數據尚未成熟。中位DoR為9.6個月（95%置信區間[「CI」] 5.5–未達到[「NR」]），成熟率為40%。中位PFS為6.9個月（95% CI 4.2–19.3），成熟率為50%。中位OS為14.0個月（95% CI：9.7–NR），成熟率為46%。在該分析中，各亞組的療效觀察結果一致。

臨床數據表明，沃利替尼在攜帶MET外顯子14跳變的局部晚期或轉移性NSCLC患者中具有可接受的安全性，且因不良事件（「AE」）而中止治療的發生率低至14.3%。

2020年5月29日，中國國家藥品監督管理局已受理沃利替尼用於這類患者的新藥上市申請（「NDA」）。

這項在MET驅動的局部晚期或轉移性PRCC患者中，對比沃利替尼單藥治療和舒尼替尼的全球研究表明，沃利替尼相比舒尼替尼表現出了令人鼓舞的療效和更高的安全性（NCT03091192）。這項III期臨床試驗研究因受一項獨立外部回顧性觀察研究的影響於2018年末停止。截止2019年8月19日，對60例隨機分組的患者（沃利替尼組33例，舒尼替尼組27例）進行了隨訪。雖然患者數量和隨訪有限，但與舒尼替尼相比，沃利替尼顯示出令人鼓舞的療效，且≥3級不良事件和劑量調整更少。基於這些數據，阿斯利康和和黃醫藥正在積極評估於PRCC患者重新啟動沃利替尼單藥治療臨床試驗的可能性。

至數據截止時，沃利替尼組患者尚未達到中位OS，舒尼替尼組患者的中位OS為13.2個月（風險比[「HR」] 0.51；95% CI：0.21–1.17；p =0.110）。沃利替尼組患者的中位PFS為7.0個月，而舒尼替尼組患者的中位PFS為5.6個月（HR 0.71；95% CI：0.37–1.36；p=0.313）。

分別有27%接受沃利替尼治療的患者和7%接受舒尼替尼治療的患者出現緩解。由於樣本量小，該差異未達到統計學顯著性。至數據截止時，9例對沃利替尼治療有反應的患者均未出現疾病進展，而對舒尼替尼治療有反應的2例患者中有1例出現疾病進展。舒尼替尼的緩解率與既往研究一致。[ii]^,[iii]

沃利替尼組患者中有42％出現≥3級不良事件，而舒尼替尼組患者中有81%出現≥3級不良事件。其中，沃利替尼組和舒尼替尼組分別有30％和74％的患者因不良反應而引起劑量調整。

索凡替尼 — 一種口服高選擇性血管內皮生長因子受體（VEGFR）、成纖維細胞生長因子受體（FGFR）和集落刺激因子1受體（CSF-1R）抑制劑

在迄今逾900名患者進行的臨床試驗中，索凡替尼已顯示出穩健的療效和安全性，包括兩項在胰腺神經內分泌瘤（「pNET」）和非胰腺神經內分泌瘤（「epNET」）患者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心III期臨床試驗。在美國，索凡替尼被授予用於pNET和epNET治療的快速通道資格，和用於胰腺NET的孤兒藥資格認證。在中國，首個新藥上市申請（「NDA」）正在審評中，並正籌備提交第二個NDA。

正在進行的索凡替尼美國Ib期臨床試驗中兩個NET隊列研究的初步數據表明，無論患者既往接受過何種治療，索凡替尼均顯示出頗具前景的療效，並具有可控的安全性，與大部分的索凡替尼安全性數據相似（NCT02549937）。

截止2020年4月21日，16例pNET患者的中位治療時間為7.1個月（範圍：2.0-17.5個月），16例epNET患者的中位治療時間為4.9個月（範圍：1.0-10.2個月）。所有32例患者均為既往曾接受治療的進展性NET患者（既往治療線數中位數：3；範圍1-8）。

18.8%的pNET患者出現確認緩解；其餘所有患者病情穩定（包括1例未確認的緩解），疾病控制率（「DCR」）為100%。在epNET隊列中，所有患者均病情穩定（包括1例未經證實的緩解）。

關於和黃醫藥
和黃中國醫藥科技有限公司（簡稱「和黃醫藥」或「Chi-Med」）（納斯達克/ 倫敦證交所：HCM）是一家創新型生物醫藥公司，在過去20年間致力於發現和全球開發治療癌症和自身免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。目前，和黃醫藥共有8個抗癌類候選藥物正在全球開發中，並在中國本土市場擁有廣泛的商業網絡。欲了解更多詳情，請瀏覽：www.chi-med.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《美國私人證券訴訟改革法案》「安全港」條款中定義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了和黃醫藥目前對未來事件的預期，包括對索凡替尼及沃利替尼在內的候選藥物的臨床開發和治療潛力的預期。前瞻性陳述涉及風險和不確定性。此類風險和不確定性包括下列假設：和黃醫藥實施並完成其候選藥物的進一步臨床開發的能力，證明其候選藥物安全性和有效性的臨床試驗數據充足性，監管機構的行動可能會影響到臨床試驗及產品上市審批的啟動、時間和進展，其候選藥物獲得快速審批並成功商業化的潛力，有充足資金以支持其候選藥物進一步開發和商業化的能力，以及新冠肺炎全球大流行對整體經濟、監管及政治狀況帶來的影響等。當前和潛在投資者請勿過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本新聞稿發佈當日有效。有關這些風險和其他風險的進一步討論，請查閱和黃醫藥向美國證券交易委員會和AIM提交的文件。無論是否出現新信息、未來事件或情況或其他因素，和黃醫藥均不承擔更新或修訂本新聞稿所含信息的義務。

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